ロシュ社は12月16日、欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品委員会（CHMP）がへムライブラ^®（一般名：エミシズマブ）の欧州（EU）での適応拡大の承認を勧告したことを発表しました。承認された場合、へムライブラは、重度の出血の表現型を伴う中等症（血液凝固第VIII因子が1%から5%）で、第VIII因子に対するインヒビターを保有しない血友病A（先天性血液凝固第VIII因子欠乏症）における出血に対する定期予防療法に対しても適応が拡大されます。中等症の血友病Aは血友病A全体の約14%と推定されています¹。

　CHMPの承認勧告は、第III相HAVEN 6試験の結果に加え、リアルワールドデータに基づいています。HAVEN6試験の結果から、へムライブラは出血抑制を目的とする治療が臨床上必要とされた、第VIII因子に対するインヒビターを保有せず重症でない血友病Aの方における有効な出血コントロールと良好な安全性プロファイルを示しました²。ヘムライブラの承認に関する欧州委員会（EC）の最終決定は近い将来になされる見込みです。承認された場合、欧州における重度の出血の表現型を有する中等症の血友病Aの方々に、出血抑制を目的とした治療の選択肢が提供されます。

【参考：へムライブラについて】
　ヘムライブラは、当社独自の抗体エンジニアリング技術を用いて創製されたバイスペシフィック抗体です。本剤は活性型第IX因子と第X因子に結合し、活性型第IX因子による第X因子の活性化反応を促進することで、血友病Aで欠損または機能異常を来している第VIII因子の補因子機能を代替します^3,4。本剤は、2017年11月に米国食品医薬品局（FDA）より血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する成人および小児の血友病A（先天性血液凝固第VIII因子欠乏症）における予防投与療法として世界で初めて承認されました。本邦では、2018年3月に承認され、その後、インヒビター非保有の先天性血友病Aに対しても適応が拡大されています。現在、インヒビター保有・非保有の先天性血友病Aに対して、あわせて世界110カ国以上で承認されています。

　上記本文中に記載された製品名は、法律により保護されています。

出典：

1. World Federation of Hemophilia. Report on the annual global survey 2020. [Internet; cited 2022 December]Available from http:/www1.wfh.org/publications/files/pdf-2045.pdf
2. Hermans C, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of People with Moderate or Mild Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 6 Study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022 July 11. Abstract OC 30.5.
3. Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012; 18(10): 1570
4. Sampei, et al. PLoS ONE 2013; 8(2): e57479

以上