開発パイプライン｜株主・投資家の皆さま

中外製薬の開発品は「がん領域」「自己免疫疾患領域」「神経疾患領域」「その他の領域」で構成されています。
2022年4月25日現在の開発状況については、以下のPDFをご覧ください。

開発品の基本情報
（承認を取得済みの製品は除く）

がん領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
自社創製品	中分子経口	LUNA18 RAS阻害剤	固形がん	中分子創薬最初のプロジェクトである「LUNA18」は、中外製薬独自のAPOLLO技術^により創製された経口投与可能な環状ペプチド分子であり、RASとGEFの蛋白-蛋白相互作用を阻害し、RASを不活性状態に保持します。様々なRAS遺伝子異常（変異又は増幅）を有する腫瘍細胞に対して増殖阻害活性を示し、まだ治療薬のないRAS遺伝子異常の癌に対する抗腫瘍効果が期待できます。 APOLLO: Artificial, Peptidic, Orally available, Limitlessly Localizable Omicron
自社創製品	抗体静注	codrituzumab/GC33 抗グリピカン 3 ヒト化モノクローナル抗体	肝細胞がん	「GC33」は、肝細胞がんに特異的に発現するグリピカン3を標的とし、中外製薬で創製されたヒト化モノクローナル抗体です。
自社創製品	抗体静注	ERY974 抗グリピカン3/CD3バイスペシフィック抗体	固形がん	「ERY974」は、中外製薬が創製した初のT細胞リダイレクティング抗体（TRAB）です。TRABは、T細胞のCD3抗原とがん細胞のがん抗原を架橋するバイスペシフィック抗体で、がん抗原依存的にT細胞を活性化し、強⼒にがん細胞を傷害することが期待されます。
自社創製品	抗体静注	STA551 抗CD137アゴニストスイッチ抗体	固形がん	「STA551」は、中外製薬が創製した「スイッチ抗体」技術を適⽤した初のスイッチ抗体です。スイッチ抗体は疾患部位で特異的に存在する⾼濃度になる分⼦（スイッチ分⼦）の⾼濃度存在下でのみ標的抗原に結合します。「STA551」は、ATP（スイッチ分⼦）存在下ではCD137に結合し、T細胞を活性化しますが、ATP⾮存在下では、結合せずT細胞を活性化させないため、腫瘍選択的に作⽤することが期待されます。
自社創製品（ロシュ導出）	抗体静注	SOF10/RG6440 抗潜在型 TGF-β1 モノクローナル抗体	固形がん	「SOF10」は、中外が創製したモノクローナル抗体で、潜在型TGF-β1に結合し、その活性化を阻害します。腫瘍組織の線維化亢進をはじめとした免疫抑制的な腫瘍微小環境を変化させることで、抗腫瘍薬が奏効しにくい癌に対して抗腫瘍効果が期待できます。
自社創製品	低分子経口	SPYK04 ―	固形がん	「SPYK04」は、中外製薬が創製した低分⼦医薬品です。
自社創製品（第三者導出）	低分子経口	CKI27 RAF/MEK阻害剤	卵巣がん非小細胞肺がん	「CKI27」は、自社創製の経口RAF/MEK阻害剤です。 2020年1⽉に、全世界における製造・開発・販売の独占的実施権をVerastem Oncologyに許諾するライセンス契約を締結しました。
ロシュ導入品	抗体静注	チラゴルマブ/RG6058 抗TIGITヒトモノクローナル抗体	小細胞肺がん非小細胞肺がん非小細胞肺がん（ステージIII）食道がん	「RG6058」は、ロシュから導⼊した抗TIGIT抗体です。TIGITは、NK細胞やT細胞表⾯に発現する免疫チェックポイントの⼀つであり、がん細胞表⾯に発現しているPVR（ポリオウイルス受容体）と結合します。この結合により、がん細胞は免疫細胞からの攻撃を回避すると考えられています。本剤は、TIGITとPVRの結合を阻害することで、NK細胞やT細胞の免疫応答を回復・維持し、がん細胞に対して治療効果を発揮することが期待されます。
ロシュ導入品	抗体静注	mosunetuzumab/RG7828 抗CD20/CD3バイスペシフィック抗体	濾胞性リンパ腫	「RG7828」は、ロシュから導⼊したバイスペシフィック抗体で、T細胞上のCD3とB細胞上のCD20を架橋することで、T細胞を活性化し、がん細胞を傷害することが期待されています。
ロシュ導入品	抗体静注	cibisatamab/RG7802 抗CEA/CD3バイスペシフィック抗体	固形がん	「RG7802」は、ロシュから導⼊したバイスペシフィック抗体で、T細胞上のCD3とがん細胞上のがん胎児性抗原（CEA）を架橋することで、T細胞を活性化し、がん細胞を傷害することが期待されます。
ロシュ導入品	抗体静注	glofitamab/RG6026 抗CD20/CD3バイスペシフィック抗体	血液がん	「RG6026」は、ロシュから導⼊したバイスペシフィック抗体で、T細胞上のCD3とB細胞上のCD20を架橋することで、T細胞の活性化と増殖およびサイトカイン放出に伴う標的細胞（B細胞）の傷害作⽤を有し、抗腫瘍効果が期待されています。
ロシュ導入品	抗体静注	RG6194 抗HER2/CD3バイスペシフィック抗体	固形がん	「RG6194」は、ロシュから導⼊した抗HER2/CD3バイスペシフィック抗体で、T細胞を誘導・活性化してHER2発現がん細胞を傷害することが期待されます。
ロシュ導入品	低分子経口	イパタセルチブ塩酸塩/RG7440 AKT阻害剤	前立腺がん	「RG7440」は、ロシュから導⼊したAKT阻害剤です。
ロシュ導入品	低分子経口	giredestrant/RG6171 選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）	乳がん乳がん（アジュバント）	「RG6171」は、ロシュから導⼊した選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD：Selective Estrogen Receptor Degrader）です。ER（Estrogen Receptor）結合に対して競合阻害するだけでなく、ERの分解を促進することにより、より強く抗エストロゲン作用を発揮することが期待されています。
ロシュ導入品	低分子経口	pralsetinib/RG6396 RET 阻害剤	非小細胞肺がん	「RG6396」は、原発の組織を問わず、融合や変異を含むRETの変化を選択的に標的とするように設計されたRET阻害剤です。
ロシュ導入品	低分子経口	コビメチニブフマル酸塩/ RG7421 MEK阻害剤	固形がん	「RG7421」は、ロシュから導⼊したMEK阻害剤です。

免疫疾患領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
ロシュ導入品	非抗体タンパク静注	efmarodocokin alfa/RG7880 ヒトIL-22融合蛋白	炎症性腸疾患	「RG7880」は、ロシュから導⼊したヒトIL-22融合蛋⽩です。同剤は、IL-22が担う直接的な腸上⽪組織の修復および保護作⽤により、炎症性腸疾患への治療効果が期待されています。

神経疾患領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
自社創製品（ロシュ導出）	抗体皮下注	GYM329/RG6237 抗潜在型ミオスタチンスイーピング抗体	神経筋疾患	「GYM329」は、中外製薬で創製したリサイクリング抗体技術やスイーピング抗体技術などの⾃社の抗体エンジニアリング技術を適⽤した次世代の抗体です。潜在型のミオスタチンは⾮活性型で、主に筋細胞から分泌され、BMP-1などのタンパク分解酵素により活性化されます。活性化されたミオスタチンは、筋⾁の成⻑・肥⼤を抑制するため、「GYM329」はミオスタチンを阻害することで、筋⾁の萎縮・筋⼒の低下を伴う疾患の病態を改善することが期待されています。
ロシュ導入品	抗体皮下注	ガンテネルマブ/RG1450 抗アミロイドベータヒトモノクローナル抗体	アルツハイマー病	「RG1450」は、凝集したアミロイドベータを標的とし、特にプラークに優先的に結合します。脳内のアミロイドベータを除去することで、認知機能の悪化を抑制することが期待されています。
ロシュ導入品	抗体静注	prasinezumab/RG7935 抗α-シヌクレインモノクローナル抗体	パーキンソン病	「RG7935」は、α-シヌクレインに対するモノクローナル抗体で、神経毒性のあるα-シヌクレイン凝集体の細胞間の伝播を阻害することで神経細胞死の拡⼤を抑制し、病態の進⾏を抑制・遅延することが期待されています。
ロシュ導入品	抗体静注	semorinemab/RG6100 抗タウヒト化モノクローナル抗体	アルツハイマー病	「RG6100」は、脳内の細胞間隙に存在するタウと結合し、神経細胞を介したタウの伝播を抑制することで、アルツハイマー病における認知機能の悪化を抑制することが期待されています。
ロシュ導入品	抗体静注	RG6102 抗アミロイドベータ/TfR1 融合蛋白	アルツハイマー病	「RG6102」は、ガンテネルマブ（RG1450）にトランスフェリン受容体結合抗体の一部を付加することにより、効率的な血液脳関門の通過及び脳内アミロイドβへのアプローチを実現したものです。より優れた脳内アミロイドβ除去作用によるアルツハイマー病の進行遅延効果が期待されます。
ロシュ導入品	核酸静注	トミネルセン/RG6042 HTT mRNAに対するアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）	ハンチントン病	「RG6042」は、ハンチントン病の原因とされるHTT遺伝⼦のmRNAを標的とするASOです。HTT mRNAに特異的に結合した後、HTTたんぱく質合成が阻害され、ハンチントン病における病勢の進⾏遅延と抑制が期待されています。
ロシュ導入品（他社にて開発中）	遺伝子治療筋肉注	RG6356/SRP-9001 マイクロジストロフィン遺伝子治療	デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）	「RG6356」は、マイクロジストロフィンと呼ばれる機能を有する短縮型ジストロフィンを標的筋細胞内で発現させることでDMDの根本にある生物学的原因を治療するために設計された、開発中の遺伝子治療製品です。サレプタ社が日本を含むグローバルでの臨床試験を主導しています。
ロシュ導入品	低分子経口	ralmitaront /RG7906 パーシャル TAAR1 アゴニスト	統合失調症	「RG7906」は、トレースアミン関連受容体1型（TAAR1）に対するパーシャルアゴニスト作⽤という新しい薬理作⽤を有しています。

血液疾患領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
自社創製品（ロシュ導出）	抗体	クロバリマブ（SKY59）/RG6107 抗補体C5リサイクリング抗体	発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）鎌状赤血球症（SCD）	「SKY59」は、中外製薬が創製した、補体成分C5を抑制する「リサイクリング抗体」です。補体活性化が要因となって発症する疾患がいくつか報告されていますが、本剤はC5のC5aとC5bへの開裂を阻害することで、補体活性化を抑制し、疾患の改善が期待されます。PNHでは、⾚⾎球の破壊を防ぎ、溶⾎の抑制効果などを⽰すと考えられます。中外製薬独⾃の抗体エンジニアリング技術を複数適⽤することで、半減期延⻑を実現しており、⽪下投与による⾃⼰注射を⽬指した開発を⾏っています。
自社創製品	抗体	NXT007 抗血液凝固第IXa/X 因子バイスペシフィック抗体	血友病A	「NXT007」は、「ヘムライブラ」と同様の作⽤機序により⾎液凝固反応を促進する、⾃社創製のバイスペシフィック抗体です。「ヘムライブラ」とは異なる中外製薬独⾃の抗体エンジニアリング技術として、バイスペシフィック抗体の⼯業⽣産性を向上させる「FAST-Ig」技術と、PKプロファイルの改善が期待される「ACTFc」技術が適⽤されています。NXT007は、健康な成⼈・⼩児レベルの⾎液凝固能を達成することが期待され、投与デバイスも含めた利便性の向上も⽬指して開発しています。

眼科領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
ロシュ品	抗体硝子体注射	ファリシマブ/RG7716 抗VEGF/Ang2バイスペシフィック抗体	糖尿病黄斑浮腫中心窩下脈絡膜新生血管を伴う加齢黄斑変性（nAMD）網膜静脈閉塞症	「RG7716」は、ロシュから導⼊した眼科領域初のバイスペシフィック抗体で、新⽣⾎管形成や⾎管透過性亢進を誘導する⾎管内⽪増殖因⼦A（VEGF-A）と、網脈絡膜の⾎管構造を不安定化させ⾎管透過性亢進を誘導するアンジオポエチン2（Ang-2、成熟⾎管安定化に寄与しているAng-1のアンタゴニスト）に選択的に結合します。滲出型加齢⻩斑変性および糖尿病⻩斑浮腫の患者さんの眼内VEGF-AとAng-2を同時に中和することで、現在の標準治療である抗VEGF薬を上回る治療改善・持続効果が期待されています。
ロシュ導入品	抗体注射剤（インプラント経由）	ラニビズマブ（Port Delivery System）/RG6321 ヒト化抗VEGFモノクローナル抗体Fab断片	新生血管を伴う加齢黄斑変性糖尿病黄斑浮腫	「RG6321」は、ラニビズマブを用いたポートデリバリーシステムです。ラニビズマブは血管内皮増殖因子A（VEGF-A）に対する遺伝子組換えヒト化モノクローナル抗体のFab断片であり、硝子体内投与ではルセンティス^®としてすでに世界中で販売・供給されています。本剤は眼内に埋め込んだインプラントに高濃度のラニビズマブを充填し、薬剤が長期かつ持続的に徐放されることで、頻回投与をせずに視力を維持することが期待されています。

その他の領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
自社創製品	抗体	AMY109 ―	子宮内膜症	「AMY109」は、中外製薬が創製した、「リサイクリング抗体」技術を適⽤した3つ⽬の抗体医薬品です。⼦宮内膜症に対する標準治療であるホルモン療法とは異なるアプローチで、抗炎症作⽤により患者さんに新しい価値を提供できる抗体医薬品として期待されています。
自社創製品（第三者導出）	抗体	ネモリズマブ/CIM331 抗IL-31レセプターAヒト化モノクローナル抗体	アトピー性皮膚炎結節性痒疹	「CIM331」は、⾃社創製の抗IL-31レセプターAヒト化モノクローナル抗体です。同剤は、炎症誘発性サイトカインであるIL-31が、そのレセプターに結合することを阻害し、アトピー性⽪膚炎のかゆみと⽪膚炎を改善することが期待されています。 2016年7⽉に、⽇本、台湾を除く全世界における開発・販売の独占的実施権をスイスのガルデルマ社に許諾するライセンス契約を締結しました。さらに、同年9⽉には、国内の⽪膚科疾患領域における開発・販売の実施権をマルホ株式会社へ許諾するライセンス契約を締結しました。国内では2022年3月、マルホ社がアトピー性皮膚炎に伴うそう痒（既存治療で効果不十分な場合に限る）を効能・効果として、製造販売承認を取得しました。（製品名：ミチーガ）
自社創製品（第三者導出）	低分子	OWL833 非ぺプチド型経口GLP-1受容体作動薬	2型糖尿病肥満症	「OWL833」は、中外製薬が創製した、経⼝投与が可能な⾮ペプチド型GLP-1（グルカゴン様ペプチド-1）受容体作動薬です。GLP-1受容体作動薬は、強い⾎糖降下作⽤や体重低下作⽤を有しますが、⽪下注射剤のため患者さんの利便性に課題がありました。本剤は経⼝投与が可能なため、患者さんの服薬の利便性を向上し、服薬遵守率の向上を含め糖尿病治療への貢献が期待されます。2018年9⽉に、全世界における開発権および販売権をイーライリリー・アンド・カンパニー社に許諾するライセンス契約を締結しました。

未承認薬・適応外薬の開発要請への対応状況（2022年4月25日現在）

開発要請	製品	適応症など	開発状況
第1回開発要請分	ゼローダ	進行・再発胃癌	2011年2月承認
	タルセバ	進行・再発膵癌	2011年7月承認
	アバスチン	進行・再発乳癌	2011年9月承認
	セルセプト	小児腎移植	2011年9月承認
	ハーセプチン	HER2過剰発現が確認された転移性乳癌における3週間1回投与の用法・用量追加	2011年11月承認
	ハーセプチン	HER2過剰発現が確認された乳癌に対する術前補助化学療法	2011年11月承認
	カイトリル	放射線照射に伴う消化器症状	2011年12月承認
	プルモザイム	嚢胞性線維症における肺機能の改善	2012年3月承認
	バクトラミン	ニューモシスティス肺炎の治療および発症抑制	2012年8月承認
	アバスチン	卵巣癌	2013年11月承認
第2回開発要請分	アバスチン	再発膠芽腫	2013年6月承認（悪性神経膠腫）
	ハーセプチン	HER2過剰発現が確認された乳癌における術後補助化学療法への1週間間隔投与の用法・用量追加	2013年6月承認
	セルセプト	ループス腎炎	2016年5月承認
第3回開発要請分	タミフル	新生児・乳児の用法・用量増加	2017年3月承認
	ゼローダ	直腸癌における補助化学療法	2016年8月承認
	アバスチン	卵巣癌における2週間間隔投与の用法・用量追加	2021年12月の検討会議にて公知申請に該当すると評価，2022年2月4日医薬品第二部会で公知申請了承
第4回開発要請分	コペガス	ソホスブビルとの併用によるジェノタイプ3のC型慢性肝炎またはC型代償性肝硬変におけるウイルス血症の改善	2017年3月承認
	ゼローダ	神経内分泌腫瘍	開発要請に対する企業見解につき検討会議での評価待ち
	アバスチン	放射線脳壊死に起因する脳浮腫	開発要請に対する企業見解につき検討会議での評価待ち
	ノイトロジン	再発・難治性急性骨髄性白血病に対するフルダラビンなどを含む抗悪性腫瘍剤との併用療法	2021年12月の検討会議にて公知申請に該当すると評価，2022年2月4日医薬品第二部会で公知申請了承
	セルセプト	造血幹細胞移植における移植片対宿主病の抑制	2021年6月承認

開発パイプライン

がん領域

免疫疾患領域

神経疾患領域

血液疾患領域

眼科領域

その他の領域

未承認薬・適応外薬の開発要請への対応状況（2022年4月25日現在）

主な製品/開発パイプライン

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