開発パイプライン｜株主・投資家の皆さま

中外製薬の開発品は「がん領域」「免疫疾患領域」「神経疾患領域」「血液疾患領域」「眼科領域」「その他の領域」で構成されています。開発パイプラインには、「未承認薬・適応外薬の開発要請への対応状況」も掲載しています。
2025年4月24日現在の開発状況については、以下のPDFをご覧ください。

開発品の基本情報
（承認を取得済みの製品は除く）

がん領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
自社創製品	中分子経口	paluratide/LUNA18 RAS阻害剤	固形がん	中分子創薬最初のプロジェクトである「LUNA18」は、中外製薬独自の中分子技術により創製された経口投与可能な環状ペプチド分子であり、RASとGEFの蛋白-蛋白相互作用を阻害し、RASを不活性状態に保持します。様々なRAS遺伝子異常（変異又は増幅）を有する腫瘍細胞に対して増殖阻害活性を示し、まだ治療薬のないRAS遺伝子異常の癌に対する抗腫瘍効果が期待できます。
自社創製品	抗体静注	codrituzumab/GC33 抗グリピカン3ヒト化モノクローナル抗体	肝細胞がん	「GC33」は、肝細胞がんに特異的に発現するグリピカン3を標的とし、中外製薬で創製されたヒト化モノクローナル抗体です。
自社創製品	抗体静注	STA551 抗CD137アゴニストスイッチ抗体	固形がん	「STA551」は、中外製薬が創製した「スイッチ抗体^™」技術を適用した初のスイッチ抗体^™です。スイッチ抗体^™は疾患部位で特異的に存在する高濃度になる分子（スイッチ分子）の高濃度存在下でのみ標的抗原に結合します。「STA551」は、ATP（スイッチ分子）存在下ではCD137に結合し、T細胞を活性化しますが、ATP非存在下では、結合せずT細胞を活性化させないため、腫瘍組織選択的に作用することが期待されます。
自社創製品（ロシュ導出）	抗体静注	SOF10/RG6440 抗潜在型TGF-β1モノクローナル抗体	固形がん	「SOF10」は、中外が創製したモノクローナル抗体で、潜在型TGF-β1に結合し、その活性化を阻害します。腫瘍組織の線維化亢進をはじめとした免疫抑制的な腫瘍微小環境を変化させることで、抗腫瘍薬が奏効しにくい癌に対して抗腫瘍効果が期待できます。
自社創製品（ロシュ導出）	抗体静注	ALPS12/RG6524 抗DLL3/CD3/CD137トリスペシフィック抗体	固形がん	「ALPS12」は、中外製薬が創製したDual-Ig^®技術を適用した初の次世代T細胞リダイレクティング抗体です。T細胞リダイレクティング抗体（TRAB^™）では、T細胞上のCD3に結合し、T細胞を活性化させてがん細胞を攻撃するよう設計されていますが、腫瘍中のT細胞数が少ないと効果が限定的という課題があります。これに対し、Dual-Ig^®では、CD3に加え、共刺激分子であるCD137シグナルの誘導が可能なため、T細胞の浸潤が少ない難治性のがんに対して、より強力な抗腫瘍効果が期待できます。
自社創製品	抗体静注	SAIL66 抗CLDN6/CD3/CD137トリスペシフィック抗体	CLDN6陽性固形がん	「SAIL66」は中外製薬が創製したDual-Ig^®技術を適用した次世代T細胞リダイレクティング抗体です。T細胞リダイレクティング抗体（TRAB^™）では、T細胞上のCD3に結合し、T細胞を活性化させてがん細胞を攻撃するよう設計されていますが、腫瘍中のT細胞数が少ないと効果が限定的という課題があります。これに対し、Dual-Ig^®では、CD3に加え、共刺激分子であるCD137シグナルの誘導が可能なため、T細胞の浸潤が少ない難治性のがんに対して、より強力な抗腫瘍効果が期待できます。
自社創製品	抗体静注	ROSE12 抗CTLA-4スイッチ抗体	固形がん	「ROSE12」は、中外製薬が創製した抗体医薬品です。「スイッチ抗体^™」技術を適用しており、腫瘍組織選択的に作用することが期待されます。
自社創製品（第三者導出）	低分子経口	avutometinib/VS-6766 RAF/MEK clamp（遮断）	再発の低悪性度漿液性卵巣がん非小細胞肺がん転移性膵管腺がん（一次治療）	avutometinibは、自社創製の経口RAF/MEK阻害剤です。 2020年1月に、全世界における製造・開発・販売の独占的実施権をVerastem Oncologyに許諾するライセンス契約を締結しました。
ロシュ導入品	抗体静注	チラゴルマブ/RG6058 抗TIGITヒトモノクローナル抗体	非小細胞肺がん（ステージIII）食道がん肝細胞がん	「RG6058」は、ロシュから導入した抗TIGIT抗体です。TIGITは、NK細胞やT細胞表面に発現する免疫チェックポイントの一つであり、がん細胞表面に発現しているPVR（ポリオウイルス受容体）と結合します。この結合により、がん細胞は免疫細胞からの攻撃を回避すると考えられています。本剤は、TIGITとPVRの結合を阻害することで、NK細胞やT細胞の免疫応答を回復・維持し、がん細胞に対して治療効果を発揮することが期待されます。
ロシュ導入品	抗体静注	glofitamab/RG6026 抗CD20/CD3バイスペシフィック抗体	初発大細胞型B細胞リンパ腫	「RG6026」は、ロシュから導入したバイスペシフィック抗体で、T細胞上のCD3とB細胞上のCD20を架橋することで、T細胞の活性化と増殖およびサイトカイン放出に伴う標的細胞（B細胞）の傷害作用を有し、抗腫瘍効果が期待されています。
ロシュ導入品	抗体静注	cevostamab/RG6160 抗FcRH5/CD3バイスペシフィック抗体	再発または難治性の多発性骨髄腫	「RG6160」は、ロシュから導入した抗FcRH5/CD3バイスペシフィック抗体で、骨髄腫細胞上のFcRH5と、T細胞上のCD3に結合することにより、細胞傷害性T細胞を介した免疫が活性化され、骨髄腫細胞を死滅させることが期待されます。
ロシュ導入品	低分子経口	ギレデストラント酒石酸塩/RG6171 選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD）	乳がん乳がん（アジュバント）	「RG6171」は、ロシュから導入した選択的エストロゲン受容体分解薬（SERD：Selective Estrogen Receptor Degrader）です。ER（Estrogen Receptor）結合に対して競合阻害するだけでなく、ERの分解を促進することにより、より強く抗エストロゲン作用を発揮することが期待されています。
ロシュ導入品	低分子経口	コビメチニブフマル酸塩/RG7421 MEK阻害剤	固形がん	「RG7421」は、ロシュから導入したMEK阻害剤です。
ロシュ導入品	低分子経口	divarasib/RG6330 KRAS G12C阻害剤	非小細胞肺がん（二次治療）	「RG6330」は、経口投与可能な低分子化合物であり、非臨床モデルにおいて、KRAS G12C蛋白質を強力かつ選択的に阻害します。KRAS G12C変異陽性がんに対し、RG6433と併用することで、抗腫瘍効果のシナジーが期待されています。

免疫疾患領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
自社創製品	抗体皮下注	DONQ52 抗HLA-DQ2.5/グルテンペプチドマルチスペシフィック抗体	セリアック病	「DONQ52」は、HLA-DQ2.5/グルテンペプチド複合体に対するマルチスペシフィック抗体です。T細胞受容体とHLA-DQ2.5/グルテンペプチド複合体の結合を中和することでT細胞の活性化を直接阻害します。バイスペシフィック技術により、セリアック病の主要因となるすべてのドミナントペプチドを含む25種類以上のグルテンペプチドに結合します。グルテン特異的な阻害により、血中で長い間機能し（皮下投与可）、また高い安全性が期待されています。
自社創製品	抗体 ―	RAY121 抗補体C1sリサイクリング抗体	自己免疫疾患	「RAY121」は、中外製薬が創製した、「リサイクリング抗体^®」技術を適用した抗体医薬品です。補体C1s選択的に結合し、補体古典経路を阻害します。古典経路の寄与が主流な疾患において、下流経路阻害（C3/C5）よりも高い有効性・安全性が期待されます。
ロシュ導入品	核酸皮下注	RG6299 補体B因子mRNAに対するアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）	IgA腎症	「RG6299」は、補体B因子遺伝子のmRNAを標的とするASOです。補体B因子は、IgA腎症の一因とされる補体第二経路の活性化に関与する分子の一つです。「RG6299」が補体B因子のmRNAに特異的に結合した後、補体B因子の合成を阻害することで、IgA腎症における病勢の進行を抑制することが期待されています。

神経疾患領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
自社創製品（ロシュ導出）	抗体皮下注	GYM329/RG6237 抗潜在型ミオスタチンスイーピング抗体	脊髄性筋萎縮症顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）肥満症	「GYM329」は、中外製薬で創製したリサイクリング抗体^®技術やスイーピング抗体^®技術などの自社の抗体エンジニアリング技術を適用した次世代の抗体です。潜在型のミオスタチンは非活性型で、主に筋細胞から分泌され、BMP-1などのタンパク分解酵素により活性化されます。活性化されたミオスタチンは、筋肉の成長・肥大を抑制するため、「GYM329」はミオスタチンの作用を阻害することで、筋肉の萎縮・筋力の低下を伴う疾患の病態を改善することが期待されています。
ロシュ導入品	抗体静注	prasinezumab/RG7935 抗α-シヌクレインモノクローナル抗体	パーキンソン病	「RG7935」は、α-シヌクレインに対するモノクローナル抗体で、神経毒性のあるα-シヌクレイン凝集体の細胞間の伝播を阻害することで神経細胞死の拡大を抑制し、病態の進行を抑制・遅延することが期待されています。
ロシュ導入品	抗体静注	trontinemab/RG6102 抗アミロイドベータ/TfR1融合蛋白	アルツハイマー病	「RG6102」は、抗アミロイドベータ/TfR1 融合蛋白にトランスフェリン受容体結合抗体の一部を付加することにより、効率的な血液脳関門の通過及び脳内アミロイドβへのアプローチを実現したものです。より優れた脳内アミロイドβ除去作用によるアルツハイマー病の進行遅延効果が期待されます。
ロシュ導入品	核酸静注	トミネルセン/RG6042 HTT mRNAに対するアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）	ハンチントン病	「RG6042」は、ハンチントン病の原因とされるHTT遺伝子のmRNAを標的とするASOです。HTT mRNAに特異的に結合した後、HTTたんぱく質合成が阻害され、ハンチントン病における病勢の進行遅延と抑制が期待されています。
ロシュ導入品	遺伝子治療静注	delandistrogene moxeparvovec/RG6356(SRP-9001) マイクロジストロフィン遺伝子治療	デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）	「RG6356」は、マイクロジストロフィンと呼ばれる機能を有する短縮型ジストロフィンを標的筋細胞内で発現させることでDMDの根本にある生物学的原因を治療するために設計された、開発中の遺伝子治療製品です。サレプタ社が日本を含むグローバルでの臨床試験を主導しています。

血液疾患領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
自社創製品（ロシュ導出）	抗体皮下注	NXT007/RG6512 抗血液凝固第IXa/X因子バイスペシフィック抗体	血友病A	「NXT007」は、「ヘムライブラ」と同様の作用機序により血液凝固反応を促進する、自社創製のバイスペシフィック抗体です。「ヘムライブラ」とは異なる中外製薬独自の抗体エンジニアリング技術として、バイスペシフィック抗体の工業生産性を向上させる「FAST-Ig^™」技術と、PKプロファイルの改善が期待される「ACT-Fc^®」技術が適用されています。NXT007は、健康な成人・小児レベルの血液凝固能を達成することが期待され、投与デバイスも含めた利便性の向上も目指して開発しています。

眼科領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
ロシュ導入品	抗体注射剤（インプラント経由）	ラニビズマブ（Port Delivery System）/RG6321 ヒト化抗VEGFモノクローナル抗体Fab断片	新生血管を伴う加齢黄斑変性糖尿病黄斑浮腫	「RG6321」は、ラニビズマブを用いたポートデリバリーシステムです。ラニビズマブは血管内皮増殖因子A（VEGF-A）に対する遺伝子組換えヒト化モノクローナル抗体のFab断片であり、硝子体内投与ではルセンティス^®としてすでに世界中で販売・供給されています。本剤は眼内に埋め込んだインプラントに高濃度のラニビズマブを充填し、薬剤が長期かつ持続的に徐放されることで、頻回投与をせずに視力を維持することが期待されています。
ロシュ導入品	抗体硝子体注射	vamikibart/RG6179 抗IL-6モノクローナル抗体	非感染性ぶどう膜炎に伴う黄斑浮腫	「RG6179」はIL-6に対する抗体で、硝子体内投与によって眼内のIL-6シグナリングを特異的に阻害することで炎症や血管透過性亢進を抑制し、黄斑浮腫と視力を改善する一方で、ステロイドに比較して白内障進行や眼圧上昇のリスクが小さいことが期待されます。また、Fc領域改変によって血中からの消失が速やかで、硝子体内投与時に全身性の副作用が出現する可能性は低いと期待されます。

その他の領域

自社創製品/ ロシュ導入品/ その他導入品	モダリティ投与経路	一般名、開発コード作用機序	予定適応症	基本情報
自社創製品	抗体皮下注	AMY109 抗IL-8リサイクリング抗体	子宮内膜症	「AMY109」は、中外製薬が創製した、「リサイクリング抗体^®」技術を適用した3つ目の抗体医薬品です。子宮内膜症に対する標準治療であるホルモン療法とは異なるアプローチで、抗炎症作用により患者さんに新しい価値を提供できる抗体医薬品として期待されています。
自社創製品（第三者導出）	低分子経口	orforglipron/LY3502970 非ぺプチド型経口GLP-1受容体作動薬	2型糖尿病肥満症	orforglipronは、中外製薬が創製した、経口投与が可能な非ペプチド型GLP-1（グルカゴン様ペプチド-1）受容体作動薬です。GLP-1受容体作動薬は、強い血糖降下作用や体重低下作用を有しますが、皮下注射剤のため患者さんの利便性に課題がありました。本剤は経口投与が可能なため、患者さんの服薬の利便性を向上し、服薬遵守率の向上を含め糖尿病治療への貢献が期待されます。2018年9月に、全世界における開発権および販売権をイーライリリー・アンド・カンパニー社に許諾するライセンス契約を締結しました。
自社創製品	低分子静注	REVN24 ―	急性疾患	「REVN24」は、中外製薬が創製した低分子医薬品です。
自社創製品	抗体皮下注	BRY10 ―	慢性疾患	「BRY10」は、中外製薬が創製し、「リサイクリング抗体^®」技術を適用した抗体医薬品です。
ロシュ導入品	RNAi 皮下注	zilebesiran/RG6615 アンジオテンシノーゲンに対するRNAi治療薬	高血圧	「RG6615」は、アンジオテンシノーゲン（AGT）を標的とする皮下投与によるRNAi治療薬で、アンメットニーズの高い高血圧の治療のために開発が進められています。AGTは、レニン・アンジオテンシン・アルドステロン系（RAAS）で最上流に位置する前駆体であり、血圧調節で実証済みの役割を持つカスケードです。その阻害により安定した降圧効果を示します。「RG6615」は肝臓でのAGTの合成を阻害し、AGTタンパク質の持続的な減少により、血管収縮物質であるアンジオテンシンIIの減少が期待されています。

未承認薬・適応外薬の開発要請への対応状況（2025年1月30日現在）

開発要請	製品	適応症など	開発状況
第1回開発要請分	ゼローダ	進行・再発胃癌	2011年2月承認
	タルセバ	進行・再発膵癌	2011年7月承認
	アバスチン	進行・再発乳癌	2011年9月承認
	セルセプト	小児腎移植	2011年9月承認
	ハーセプチン	HER2過剰発現が確認された転移性乳癌における3週間1回投与の用法・用量追加	2011年11月承認
	ハーセプチン	HER2過剰発現が確認された乳癌に対する術前補助化学療法	2011年11月承認
	カイトリル	放射線照射に伴う消化器症状	2011年12月承認
	プルモザイム	嚢胞性線維症における肺機能の改善	2012年3月承認
	バクトラミン	ニューモシスティス肺炎の治療および発症抑制	2012年8月承認
	アバスチン	卵巣癌	2013年11月承認
第2回開発要請分	アバスチン	再発膠芽腫	2013年6月承認（悪性神経膠腫）
	ハーセプチン	HER2過剰発現が確認された乳癌における術後補助化学療法への1週間間隔投与の用法・用量追加	2013年6月承認
	セルセプト	ループス腎炎	2016年5月承認
第3回開発要請分	タミフル	新生児・乳児の用法・用量増加	2017年3月承認
	ゼローダ	直腸癌における補助化学療法	2016年8月承認
	アバスチン	卵巣癌における2週間間隔投与の用法・用量追加	2022年6月承認
第4回開発要請分	コペガス	ソホスブビルとの併用によるジェノタイプ3のC型慢性肝炎またはC型代償性肝硬変におけるウイルス血症の改善	2017年3月承認
	ゼローダ	神経内分泌腫瘍	開発要請に対する企業見解につき検討会議での評価待ち
	アバスチン	放射線脳壊死に起因する脳浮腫	開発要請に対する企業見解につき検討会議での評価待ち
	ノイトロジン	再発・難治性急性骨髄性白血病に対するフルダラビンなどを含む抗悪性腫瘍剤との併用療法	2022年6月承認
	セルセプト	造血幹細胞移植における移植片対宿主病の抑制	2021年6月承認
	セルセプト	全身性強皮症に伴う間質性肺疾患	2024年6月承認
	セルセプト	難治性のネフローゼ症候群（頻回再発型あるいはステロイド依存性を示す場合）に対するリツキシマブ治療後の寛解維持療法	開発要請に対する企業見解につき検討会議での評価待ち

※ゼローダは、2024年2月1日付をもってチェプラファーム株式会社に製造販売承認承継済み