PNHについての悩みごとや疑問にお答えします。

PNHは、血球のもとになる造血幹細胞の遺伝子に、生まれた後（後天的）に変異が起こることで発症します。造血幹細胞の遺伝子変異は、生まれつき（先天性）ではなく、生まれた後に突然起こるもの（後天性）であるため、遺伝はしません。「遺伝子の変異による病気」ということで、PNHは遺伝する病気なのではないかと心配される方もいるかもしれませんが、遺伝によってPNHを発症する方はいません。つまり、PNHはどんな人が、いつ発症するかわからない病気ですので、PNHを疑う症状がある場合には、血液内科を受診してください。

PNHはまれな病気で、治療が難しい病気として国から難病に指定されています（指定難病）。
2023年度に難病医療費助成制度^※を利用してPNHの治療（抗補体薬による治療）を受けていた患者さんは、全国で1,121人でした。