ラニビズマブ（Port delivery system）、新生血管を伴う加齢黄斑変性および糖尿病黄斑浮腫に対する国内第I/II相試験結果について

• 新生血管を伴う加齢黄斑変性の患者さんにおいて、ラニビズマブ（Port delivery system）の有効性はこれまでの海外臨床試験と同様の傾向
• 新生血管を伴う加齢黄斑変性および糖尿病黄斑浮腫の患者さんにおいて、ラニビズマブ（Port delivery system）の安全性はこれまでの海外臨床試験と同様
• 半年に1度の薬剤再充填により、長期的な効果の持続および治療負担の軽減が期待される日本初の革新的な眼内植込み型インプラント
• 本試験結果およびロシュ社が実施した海外第III相臨床試験の結果を基に、国内で承認申請を予定

　中外製薬株式会社（本社：東京、代表取締役社長 CEO：奥田 修）は、新生血管を伴う加齢黄斑変性（nAMD）および糖尿病黄斑浮腫（DME）の患者さんを対象に実施したラニビズマブ（Port delivery system）の有効性および安全性を評価する国内第I/II相臨床試験（TEIEN試験）の結果をお知らせいたします。有効性については、nAMD患者集団において、24週時点の最高矯正視力（BCVA）スコアのベースラインからの平均変化量は-1.4文字（95%信頼区間: -5.7, 2.9）でした。安全性については、nAMDおよびDME患者集団において、これまで実施された海外臨床試験で認められている安全性プロファイルと同様でした。

　代表取締役社長 CEOの奥田 修は「nAMDおよびDMEの現在の標準治療では、4週から16週間隔で眼内に注射する必要があり、患者さんにとってより負担の少ない治療法が望まれています。本剤は、日本で初めてとなる革新的な眼内インプラントを用いることで、24週に1回の薬剤の再充填により、長期的な効果の持続および治療負担の軽減が期待されます。nAMDおよびDMEの患者さんにとって大きな進歩であり、医師や患者さんのご家族にも貢献できる新たな治療選択肢となります。本剤を一日も早く患者さんにお届けできるよう、日本での承認申請に向けて真摯に取り組んでまいります」と語っています。

　本試験結果に加え、ロシュ社がnAMDを対象に実施した海外第III相臨床試験（Archway試験）およびDMEを対象に実施した海外第III相臨床試験（Pagoda試験）の結果を基に、国内で承認申請を予定しています。

ラニビズマブ（Port delivery system）に対する国内第I/II相臨床試験について

　本試験は、ラニビズマブ（Port delivery system）の有効性および安全性を評価する国内第I/II相臨床試験です。新生血管を伴う加齢黄斑変性（nAMD）の患者さんを対象としたコホート、糖尿病黄斑浮腫（DME）の患者さんを対象としたコホートの2つのコホートからなります。nAMDコホートには15名、DMEコホートには6名の患者さんが登録されました。主要評価項目は、nAMDおよびDME患者集団における安全性および忍容性、nAMD患者集団における24週時点の最高矯正視力（BCVA）スコアのベースラインからの平均変化量です。

ラニビズマブ（Port delivery system）について

　ラニビズマブ（Port delivery system）は、眼内に薬剤が長期かつ持続的に放出されるように設計された眼内植込み型インプラントです^1-4。インプラントおよび挿入器具、付属デバイス（初回充填針、再充填針、抜去器具）ならびにカスタマイズされたラニビズマブ充填液からなる日本初のシステムです⁵。ラニビズマブは、血管内皮増殖因子-A（VEGF-A）に結合して阻害するよう設計されたVEGF阻害剤です。VEGF-A は、nAMDやDMEを含む網膜血管疾患の患者さんにおいて、血管新生や血管漏出に影響することが示されています^1-3,6。ラニビズマブ（Port delivery system）ではインプラントの挿入後、nAMDやDME患者さんに対し24週に1度の頻度で薬液の再充填を行います。現在の標準治療である4～16週間隔の眼内注射に対し、本剤は長期的な効果の持続により、投与頻度を減らすことで患者さんやご家族、医療機関の負担軽減につながることが期待されます。

新生血管を伴う加齢黄斑変性（nAMD）について

　加齢黄斑変性（AMD）は、読書や運転などの際に必要とされる鮮明な中心視力に関わる眼の器官に影響を及ぼす疾患です。新生血管を伴う加齢黄斑変性（nAMD）は、AMDの進行型であり、急速かつ重度の視力喪失の原因となりうる疾患です^7-9。異常な新生血管が黄斑下で無制御に増殖することで発症し、滲出液漏出、網膜浮腫、炎症、線維化を引き起こします⁹。世界全体で約2,000万人がnAMDに罹患しており、60歳以上における視力喪失の主な原因となるとともに、高齢化の世界的進行による患者数の増加が見込まれています^7,10,11。

糖尿病黄斑浮腫（DME）について

　世界で約2,900万人が罹患しているとされる糖尿病黄斑浮腫（DME）は、治療しない場合、失明や生活の質（QoL）の低下を伴う視力を脅かす網膜疾患です^12-15。DMEは損傷した血管が黄斑に漏出し、浮腫が生じます^16,17。糖尿病の有病率が増加するにつれて、DME患者数の増加が見込まれています¹⁸。

出典：

1. Khanani et al. First-Time Long-Term Efficacy and Safety Outcomes of PDS Patients Enrolled in the Ladder Phase 2 Trial of PDS for nAMD Followed for up to ~7 Years. 4-7 September, EURETINA 2025.
2. Roche. FDA approves Roche’s Susvimo for diabetic retinopathy. 2025. [Internet; cited November 2025]. Available from: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-05-22
3. Roche. FDA approves Roche’s Susvimo as the first and only continuous delivery treatment for the leading cause of diabetes-related blindness. 2025. [Internet; cited November 2025]. Available from: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-02-04
4. Holekamp N, et al. Archway randomised phase III trial of the PDS with ranibizumab for neovascular age-related macular degeneration (nAMD). Ophthalmology. 2021
5. US Food and Drug Administration (FDA). Highlights of prescribing information, Susvimo. 2021. [Internet; cited November 2025]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/761197s000lbl.pdf.
6. Heier JS, et al. The angiopoietin/tie pathway in retinal vascular diseases: A review. The Journal of Retinal and Vitreous Diseases. 2021;41:1-19.
7. Facts & figures - macular degeneration. BrightFocus Foundation. May 15, 2025. [Internet; cited November 2025]. Available from: https://www.brightfocus.org/macular/facts-figures/.
8. Pennington KL, DeAngelis MM. Epidemiology of age-related macular degeneration (AMD): Associations with cardiovascular disease phenotypes and lipid factors. Eye and Vision. 2016;3(1). doi:10.1186/s40662-016-0063-5.
9. Little K, Ma JH, Yang N, Chen M, Xu H. Myofibroblasts in macular fibrosis secondary to neovascular age-related macular degeneration - the potential sources and molecular cues for their recruitment and activation. eBioMedicine. 2018;38:283-291. doi:10.1016/j.ebiom.2018.11.029.
10. Wong WL, et al. Global prevalence of age-related macular degeneration (AMD) and disease burden projection for 2020 and 2040: a systematic review and meta-analysis. Lancet Global Health. 2014;2:106–16.
11. Connolly E, et al. Prevalence of AMD associated genetic risk factors and four-year progression data in the Irish population. British Journal of Ophthalmology. 2018 Feb;102:1691-95
12. Diep TM, et al. Risk factors associated with diabetic macular edema (DME). Diabetes Res Clin Pract. 2013 Jun;100(3):298-305.
13. The Lancet. Diabetes: A defining disease of the 21st century. Lancet. 2023;24;401(10394):2087.
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15. Khorrami-Nejad M, et al. The Impact of Visual Impairment on Quality of Life. Med Hypothesis Discov Innov Ophthalmol. 2016 Fall;5(3):96-103.
16. All About Vision. Macula lutea. [Internet; cited November 2025]. Available from: https://www.allaboutvision.com/resources/macula.
17. National Eye Institute. Diabetic Retinopathy (DR). [Internet; cited November 2025]. Available from: https://www.nei.nih.gov/learn-about-eye-health/eye-conditions-and-diseases/diabetic-retinopathy.
18. Liu E, et al. DME: Clinical risk factors and emerging genetic influences. Clinical and Experimental Optometry. 2017;100:569–76.

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