ロシュ社は6月30日、ピボタル試験であるFIREFISH試験の非盲検延長試験（n=50）におけるエブリスディ^®（リスジプラム）の新たな長期データを発表しました。本データにより、I型脊髄性筋萎縮症（SMA）の小児における持続的な有効性および安全性プロファイルが示されました。FIREFISH試験は、登録時に生後1-7ヵ月の乳児を対象とした試験であり２つのパートからなります。4年間にわたるエブリスディの投与により、多くの被検者で、支えなしで座る、立つ、歩く能力の継続的な改善が見られました。また、主要解析の時点で生存していたエブリスディ投与群の小児は、48ヵ月時点においても全員生存していました。

　さらに、エブリスディ投与群の小児の大部分は、48ヵ月目まで経口摂食および嚥下能力が維持されました。運動機能は、Gross Motor Scale of the Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition（BSID-III）およびHammersmith Infant Neurological Examination 2（HINE-2）により評価し、エブリスディを投与した4年間にわたり維持または改善が見られました。1型SMAの小児は未治療の場合、2歳を過ぎて生存すること期待できず、また、支えなしで座ることはできません。これらのデータは、Cure SMA Research & Clinical Care Meeting（2023年6月28日-30日開催）で発表されました。

　エブリスディを投与された小児（n=58）のうち、支えなしで少なくとも5秒間座ることができた被験者は、24ヵ月目には35名であったのに対し48ヵ月目では37名でした（BSID-IIIによる評価）。また、30秒以上座ることができた被検者は、24ヵ月目の23名であったのに対し48ヵ月目には36名でした。24ヵ月目から48ヵ月目までの間に、3名が自力で立つ能力を獲得し、1名が自力で歩く能力を獲得しました。

　投与中止または試験中止に至った治験薬と関連のある有害事象はなく、有害事象の発現率は投与の初めの12ヵ月間と4年目の12ヵ月間の比較において71%低下しました。主な有害事象は発熱（62%）、上気道感染（62%）および肺炎（48%）でした。入院率は試験期間を通して減少しました。

出典：

1. With your SMA. 脊髄性筋萎縮症（SMA）にかかわるすべての人と歩む. Available from: https://with-your-sma.jp/. Accessed March 2023.
2. Farrar MA and Kiernan MC. The genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015;12:290-302.
3. Kolb SJ and Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015;33:831-46.

以上