COMPOSER試験

概要：
健康成人およびPNH患者を対象として、SKY59の安全性、有効性、薬物動態および薬力学を評価する国際多施設共同第I/II相オープンラベル試験。

主要評価項目（患者群パート2および3）：
SKY59の安全性、忍容性、用量漸増による有効性（補体活性）。

副次的評価項目（患者群パート2および3）：
LDH値変化量、遊離ヘモグロビン値変化量、ヘモグロビン値が安定している患者の割合、輸血非依存状態の患者の割合。

試験デザイン：
健康成人およびPNH患者による3つのパートで構成。中間解析時、パート1およびパート2は終了し、パート3は現在進行中。（中間解析時のパート3の症例数は16）

＊＊ SNP：一塩基多型（Single Nucleotide Polymorphism）

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）について
発作性夜間ヘモグロビン尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria : PNH）は、PIG-A遺伝子に後天的変異を持った造血幹細胞がクローン性に拡大した結果、補体による血管内溶血を主徴とする造血幹細胞疾患である。再生不良性貧血（Aplastic Anemia : AA）を代表とする後天性骨髄不全疾患としばしば合併・相互移行する。血栓症は本邦例では稀ではあるが、PNHに特徴的な合併症である（10％以下）。また稀ではあるが、急性白血病への移行もある（3％）。
出典：難病情報センター（http://www.nanbyou.or.jp/entry/3784）

SKY59について
SKY59は、当社独自のリサイクリング抗体技術を用いた抗C5リサイクリング抗体で、シンガポールにある抗体改変技術を用いた研究に特化する中外ファーマボディ・リサーチで早期段階から開発されました。リサイクリング抗体は、抗原結合部位にpH依存性を持たせることで、1分子の抗体が繰り返し抗原に結合できるようにデザインされているため、一般的な他の抗体に比べて長い血中半減期を有します。本剤は、補体系で重要な役割を担うC5を標的にすることで、補体の活性化を制御し、リサイクリング抗体技術により、皮下注射による治療によって患者さんおよび介護者の負担軽減をもたらすことが期待されています。