中外製薬株式会社（本社：東京、代表取締役会長 CEO：永山 治）は、ロシュ社が欧州委員会（European Commission: EC）より、「血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する血友病A患者に対する定期投与による出血予防」を効能・効果として、HEMLIBRA^®（エミシズマブ）の承認を取得したことをお知らせいたします。

代表取締役社長 COOの小坂 達朗は、「米国に続き欧州においても、インヒビターを保有する血友病Aの方々に、ファーストインクラスの薬剤であるHEMLIBRAをお届けできることを大変誇りに思います」と述べるとともに、「すでに欧州で販売中の自社創製品RoACTEMRA^®、ALECENSA^®にHEMLIBRAが加わり、これらの製品を通じて引き続き欧州の患者さんのアンメットメディカルニーズ解消に貢献すべく、ロシュ社と協業してまいります」と語っています。

本承認は、インヒビター保有血友病Aに対する主要な第III相国際共同治験である、青年／成人を対象としたHAVEN 1試験（NCT02622321）の結果、および小児を対象としたHAVEN 2試験（NCT02795767）の中間解析結果に基づいています。

HEMLIBRAは、当社独自の抗体改変技術を用いて創製されたバイスペシフィック抗体です。本剤は活性型第IX因子と第X因子に結合し、血友病Aで欠損または機能異常を来している第VIII因子の補因子機能を代替します^{1, 2)}。また本剤は、「血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する成人および小児の血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）患者に対する週1回の皮下投与による予防投与療法」を効能・効果として、2017年11月に米国食品医薬品局より承認を取得し、販売しています（米国製品名：HEMLIBRA^®、承認権者：ジェネンテック社）。日本では、厚生労働省より2016年8月に「インヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を効能・効果とした希少疾病用医薬品に指定されており、2017年7月に製造販売承認申請を行っています。

【HAVEN 1試験およびHAVEN 2試験の結果について】
2017年6月26日発表プレスリリース
https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20170626140000_104.html

【参考文献】
1) Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012; 18(10): 1570
2) Sampei, et al. PLoS ONE 2013; 8: e57479

上記本文中に記載された製品名は、法律により保護されています。

以上