中外製薬株式会社（本社：東京、代表取締役会長 CEO：永山 治）は、ロシュ社が欧州医薬品委員会（CHMP）より、HEMLIBRA^®（エミシズマブ）の定期投与による血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する血友病A患者における出血予防を適応症として、承認勧告を受領したことをお知らせいたします。CHMPは、すべての年齢層の患者さんにHEMLIBRAを投与することを推奨しています。

上席執行役員プロジェクト・ライフサイクルマネジメントユニット長の伊東 康は、「米国での昨年11月の承認に続き、間もなく欧州でもHEMLIBRAが承認される見込みとなったことを喜ばしく思います」と述べるとともに、「インヒビター保有の血友病Aに対する既存治療は週に複数回の静脈内投与が必要であり、患者さんやそのご家族にとって負担となっています。週に一度の皮下投与で治療が可能なHEMLIBRAを、できるだけ早く患者さんにお届けできるよう、ロシュ社と協働してまいります」と語っています。

なお、本勧告は、インヒビター保有血友病Aに対する二つの主要な第III相国際共同治験である、青年期/成人を対象としたHAVEN 1試験（NCT02622321）、および小児を対象としたHAVEN 2試験（NCT02795767）の中間解析結果に基づいています。

エミシズマブは、当社独自の抗体改変技術を用いて創製されたバイスペシフィック抗体です。本剤は活性型第IX因子と第X因子に結合し、血友病Aで欠損または機能異常を来している第VIII因子の補因子機能を代替します^{1, 2）}。また本剤は、「血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する成人および小児の血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）患者に対する週1回の皮下投与による予防投与療法」として、2017年11月に米国食品医薬品局より承認を取得しています（米国製品名：HEMLIBRA^®、承認申請者：ジェネンテック社）。欧州においては、インヒビター保有の血友病A患者さんを対象として欧州医薬品庁へ承認申請済みであり、迅速審査（Accelerated Assessment）の指定を受けています。日本では、2016年8月に「インヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を対象に、厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されており、2017年7月に製造販売承認申請を行っています。