ロシュ社は9日、第59回米国血液学会総会（The American Society of Hematology：ASH）において、現在実施中のHemlibra^®（emicizumab）に関する臨床試験の新しいデータを発表しました。発表データには、血液凝固第VIII因子に対するインヒビター保有血友病Aに対する主要な臨床試験であるHAVEN 1試験 およびHAVEN 2試験の長期データが含まれ、Hemlibraの週1回皮下投与により、バイパス止血製剤（BPA）による既存治療（定期投与または出血時止血投与）に比較し、より優れた効果が示されました。

従来の報告から追加40例、追加フォローアップ期間6カ月からなるHAVEN 2試験のアップデートでは、インヒビターを保有する小児（12歳未満）血友病A患者（n=57）のうち、94.7％（95％ CI：85.4; 98.9）において、治療を要した出血回数ゼロを達成しました。また、同一の小児（n=13）において異なる治療の効果を患者内比較した結果、バイパス製剤による定期投与（n=12）または出血時止血投与（n=1）による前治療に対し、Hemlibraへの投与切り替え後、治療を要した出血が99％減少しました。

約10カ月の追加フォローアップを実施したHAVEN 1試験のアップデートでは、成人および青年期の患者内比較の結果、バイパス製剤の定期投与（n=24）による前治療に対し、Hemlibraへの投与切り替え後、治療を要した出血が88％（risk rate [RR]=0.12, 95％ CI：0.05; 0.28）減少しました。また、バイパス製剤の出血時止血投与（n=24）による前治療に対し、Hemlibraへの投与切り替え後、治療を要した出血が95％（RR=0.05, 95％ CI: 0.02; 0.12）減少しました。

実施中の第III相臨床試験であるHAVEN 4試験の薬物動態評価コホートでは、12歳以上のインヒビター保有または非保有の血友病A患者にHemlibraを4週に1回投与した結果、予測された通りの血中濃度（薬物動態）が示されました。

本フォローアップ時点でHAVEN 1試験およびHAVEN 2試験で最も多く見られた有害事象は、これまでに観察されたものと同様でした。また、HAVEN 4試験の薬物動態評価コホートで、安全性に関し予期せぬ事象は認められませんでした。HAVEN 1試験において新たな血栓性微小血管症や血栓塞栓関連事象は認められず、HAVEN 2試験およびHAVEN 4試験においても報告はありませんでした。

【Hemlibra（emicizumab）について】

• Hemlibraは米国での製品名であり、承認申請者はジェネンテック社です。
• 国内では、2016年8月に「インヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を対象に、厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されており、本年7月に製造販売承認申請を行っています。

上記本文中に記載された製品名は、法律により保護されています。

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