中外製薬株式会社（本社：東京、代表取締役会長 CEO：永山 治）は、バイスペシフィック抗体エミシズマブ（米国製品名：HEMLIBRA^®）に関して、血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する成人および小児の血友病A（先天性血液凝固第VIII因子欠乏症）患者さんに対する週1回の皮下投与による予防投与療法に対し、米国食品医薬品局（FDA）が承認したことをお知らせいたします。なお、エミシズマブの承認取得は、今回が世界初となります。FDAへの承認申請は、ロシュ・グループのメンバーであるジェネンテック社が行いました。

代表取締役社長 最高執行責任者の小坂 達朗は、「当社研究員のユニークな着想を基に生まれたバイオ医薬品であるHEMLIBRAが、このたび世界で初めて承認されたことを大変喜ばしく思います」と語るとともに「HEMLIBRAは、既存の血友病治療に新しい風を吹き込むファーストインクラスの治療薬です。治療選択肢が限られているインヒビター保有の患者さんに、出血リスクの低減、週1回の皮下投与による利便性など、HEMLIBRAのベネフィットを広く享受いただけることを期待しています」と述べています。

このたびの承認取得は、血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する血友病A患者さんを対象に、ロシュ社およびジェネンテック社と共同で実施した第III相国際共同治験HAVEN 1（NCT02622321）の試験成績、および第III相国際共同治験HAVEN 2（NCT02795767）の中間解析結果に基づいています。HAVEN 1試験は、青年期および成人の患者さん、HAVEN 2試験は小児の患者さんを対象としています。HAVEN 1試験では、HEMLIBRA定期投与群（n=35）において、定期投与非実施群（n=18）と比較し、主要評価項目である治療を要した出血の頻度が87％減少（95％ CI：72.3-94.3, p<0.0001）し、統計学的に有意な出血頻度の減少が認められました。一方、HAVEN 2試験の中間解析結果では、HEMLIBRA定期投与群（n＝23）において、87％（95％ CI：66.4-97.2）が出血ゼロを達成しました。なお、これら両試験において、HEMLIBRAの定期投与を受けた10％を超える患者さんで注射部位反応、頭痛および関節痛の発現が認められました。

HEMLIBRAは、2015年9月にFDAより画期的治療薬（Breakthrough Therapy）に指定され、優先審査対象品目として審査がなされました。欧州では本年6月にHAVEN 1およびHAVEN 2試験の成績を基に欧州医薬品庁へ承認申請済みであり、迅速審査（Accelerated Assessment）の指定を受けています。日本では、2016年8月に「インヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を対象に、厚生労働省より希少疾病用医薬品に指定されており、本年7月に厚生労働省への承認申請を行っています。

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