まだ治療法がない
病気に
薬を創る

現代の薬のほとんどは「低分子医薬品」だ。風邪薬や痛み止め、血圧を下げる降圧剤などもこのタイプに当たる。
サイズが小さくシンプルな構造をしているため、細胞膜を通過して細胞内の標的タンパク質が持つポケットに結合することが可能。飲み薬として服用できるので、注射や点滴よりも患者負担が少ないことがメリットだ。
しかし標的にできるタンパク質が限られるほか、似たような構造を持つ他のタンパク質にも結合してしまうことがあるため、副作用を引き起こす可能性がある。

「中分子医薬品」は、低分子医薬品のように細胞内に入り込みつつ、低分子では狙えなかったタイプのタンパク質を標的とすることができる。低分子や高分子では創れなかった薬を生み出し、治療法のない病気に新しい選択肢をもたらす存在として、注目されている。
しかし、その実現には多分野にわたる技術革新が必要で、実用化に向けては多くの技術的ハードルを克服する必要がある。

「高分子医薬品」は、人間の体に備わる免疫機能を応用した「抗体医薬品」のように、分子サイズが大きく複雑な構造を持った医薬品だ。がん治療薬や関節リウマチ薬などのうちの一部がこれに当たる。
病気の原因となる標的だけをピンポイントで狙い撃ちできるため、治療効果が高く、副作用リスクが比較的低いことが特徴だ。
ただし、サイズが大きいがゆえの制約もある。細胞膜を通過できないため、細胞外の標的にしかアプローチできないのだ。また、胃腸で分解されてしまうので飲み薬にはできず、注射や点滴でしか投与できない。製造コストが高いという課題もある。