GYM329 (emugrobart) の肥満症開発中止、ライセンス返還およびSMA開発再開に関するお知らせ

中外製薬株式会社（本社：東京、代表取締役社長 CEO：奥田 修、以下「中外製薬」）は、ロシュ社が開発中の皮下（SC）投与の抗潜在型ミオスタチンスイーピング抗体emugrobart（開発コード：GYM329）について、肥満症を対象とした臨床開発を中止するとともに、ロシュ社におけるemugrobartの開発を終了することを決定しましたので、お知らせいたします。本決定に伴い、中外製薬はロシュ社からemugrobartに関するすべてのライセンス権の返還を受ける予定であり、導出活動も視野に脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する開発再開に向けた準備を開始しています。

肥満症における開発中止の決定は、肥満症患者さんを対象として実施中の第II相GYMINDA試験の中間解析結果を含む、これまでに得られたデータの総合的な評価に基づくものです。GYMINDA試験では、肥満/過体重の患者さんを対象に、GLP-1/GIP受容体アゴニストにemugrobartを併用した際の有効性および安全性を評価しました。中間解析の結果、予め設定した臨床的に意味のある体重減少の達成が困難であると判断されました。同試験においてemugrobartの忍容性は良好であり、新たな安全性シグナルは認められませんでした。なお、当社では既存の抗肥満治療におけるアンメットメディカルニーズの克服を目指し、モダリティ横断的な抗肥満薬の創薬研究にも注力しており、今後数年で複数の開発候補プロジェクトを臨床試験へ移行させる計画です。

2026年3月に、ロシュ社はSMAおよび顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）に対するemugrobartの臨床開発を中止することを公表しました。その後、中外製薬は、emugrobartの皮下（SC）投与という経路、これまでに得られた安全性プロファイル、薬力学、臨床シグナル（長期データを含む）、および第III相臨床試験デザインの改良に基づき、SMAにおける第III相臨床試験の実施を支持する機会を見出しました。現在、第三者への導出も視野に、自社でのSMAに対する開発再開に向けた準備を開始しています。

中外製薬は、emugrobartがSMA患者さんに新たな治療選択肢を提供できる可能性を引き続き評価し、患者さんに革新的な医薬品を一日も早く届けることを目指して、今後の開発方針を検討してまいります。

本件が、2026年1月29日に公表した2026年12月期の連結業績予想に与える影響はありません。