中外製薬株式会社（本社：東京、代表取締役会長 CEO：永山 治）は、血友病Aを対象として開発中の抗血液凝固第IXa/X因子ヒト化二重特異性モノクローナル抗体エミシズマブ（遺伝子組換え）（開発コード：ACE910）に関して、「血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を予定効能・効果として、本日、厚生労働省へ製造販売承認申請を行いましたのでお知らせいたします。

今回の承認申請は、血液凝固第VIII因子に対するインヒビター保有の先天性血友病A患者さんを対象に、ロシュ社およびジェネンテック社と共同で実施した第III相国際共同試験であるHAVEN 1試験（NCT02622321）の結果、およびHAVEN 2試験（NCT02795767）の中間解析結果を主要な評価として用い、行われました。HAVEN 1試験は、青年期／成人の患者さん（12歳以上）、HAVEN 2試験は小児の患者さん（12歳未満）を対象に、エミシズマブを週1回定期的に皮下投与した際の有効性、安全性および薬物動態の評価を目的にそれぞれ実施されました。

なお、HAVEN 1試験の結果は、2017年7月にThe New England Journal of Medicine（NEJM）電子版に掲載されています。
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1703068

エミシズマブ／ACE910について
エミシズマブは、当社独自の抗体改変技術を用いて創製されたバイスペシフィック抗体です。本剤は活性型第IX因子と第X因子に結合し、活性型第IX因子による第X因子の活性化反応を促進することで、血友病Aで欠損または機能異常を来している第VIII因子の補因子機能を代替します^{1, 2)}。また本剤は、「インヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」を対象に、2016年8月に厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けるとともに、「12歳以上で血液凝固第VIII因子のインヒビターを保有する血友病A患者さんに対する予防投与療法」として、2015年9月に米国食品医薬品局（FDA）より画期的治療薬（Breakthrough Therapy）に指定されています。

【参考文献】
1) Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012; 18(10): 1570
2) Sampei, et al. PLoS ONE 2013; 8: e57479

以上