ロシュ社は、血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する12歳未満の血友病A患者を対象に、エミシズマブによる出血予防効果を評価する第III相臨床試験（HAVEN 2試験）の中間成績を発表しました。投与期間中央値が12週を超えた時点での中間集計の結果、エミシズマブの定期予防投与により、臨床的に意義のある出血回数の減少が示されました。本試験で得られた知見は、血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する12歳以上の血友病A患者を対象としたHAVEN 1試験で得られたものと同様でした。HAVEN 1試験において、エミシズマブ定期予防投与は、エミシズマブ非投与およびバイパス止血製剤の定期予防投与と比較し、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある出血回数の減少を示しました。HAVEN 2試験において最も多く確認された有害事象は、注射部位反応および鼻咽頭炎でした。

HAVEN 2試験は、エミシズマブの2つ目の第III相臨床試験です。HAVEN 1試験の成績およびHAVEN 2試験の中間成績は、今後開催される医学会にて発表されるとともに、承認申請に向けて規制当局へ提出される予定です。

【現在進行中のエミシズマブに関する他の第III相臨床試験について】

• HAVEN 3試験：インヒビターを保有しない12歳以上の患者さんを対象に、週1回または2週に1回のエミシズマブ投与による出血予防を評価
• HAVEN 4試験：インヒビター保有または非保有の12歳以上の患者さんを対象に、4週に1回のエミシズマブ投与による出血予防を評価

【HAVEN 2試験（NCT02795767）について】
HAVEN 2試験は、エミシズマブの週1回の皮下注投与による有効性、安全性および薬物動態を評価する単群オープンラベル多施設共同第III相臨床試験です。中間集計は、バイパス止血製剤による治療が必要な12歳未満のインヒビターを保有する血友病A患者さん19名を対象に、投与期間中央値が12週を超えた時点で実施されました。本試験の目的は、エミシズマブの定期予防投与に伴う、出血回数、安全性、薬物動態、健康に関連する生活の質（HRQoL）および介護者の負担面に関するHRQoL評価です。本試験は、計60名の小児患者さんを登録予定であり、最終解析は52週間のエミシズマブ投与成績を基に実施されます。

【概要】

• エミシズマブの定期予防投与により、血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する小児血友病A患者さんの出血回数を減少
• 血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有する成人および青年期血友病A患者さんにおけるエミシズマブの治療成績と同様の結果

以上