中外製薬株式会社［本社：東京都中央区／代表取締役会長 最高経営責任者：永山 治］（以下、中外製薬）は、血友病Aを予定適応症として皮下投与により開発中のバイスペシフィック抗体emicizumab（ACE910）に関し、米国・オーランドにて開催中の世界血友病連盟2016年世界大会（World Federation of Hemophilia 2016 World Congress：WFH 2016）において、継続中の国内第I/II相臨床試験（ACE002JP）の最新データを発表したことをお知らせします。

ACE002JP試験は、血液凝固第VIII因子に対するインヒビター保有／非保有の日本人の血友病A患者さんを対象に、emicizumabの安全性および出血抑制を目的とした予防投与の有効性について、探索的な検討を行った第I相臨床試験（ACE001JP試験）の患者パートの継続投与試験です。最新データの解析の結果、emicizumabの週1回の皮下投与によりインヒビターの有無に関わらず、良好な忍容性と有効性が引き続き確認されました。フォローアップ期間中央値は、0.3、1、3 mg/kgの各投与群において、それぞれ 32.6カ月、27.0カ月、21.4カ月でした。

中外製薬 上席執行役員 プロジェクト・ライフサイクルマネジメントユニット長の伊東 康は、 「このたび発表された長期フォローアップデータは、インヒビターの有無に関わらず、emicizumabの出血抑制効果が継続して発揮されることを裏付けるものです」と述べるとともに、「私たちは、emicizumabが血友病Aの治療に革新をもたらし、患者さんやご家族にこれまでにない価値を提供することを期待しています」と語っています。

Emicizumabは、米国食品医薬品局（Food and Drug Administration：FDA）より2015年9月に画期的治療薬（Breakthrough Therapy）に指定されており、戦略的アライアンスを締結しているロシュ社と共同で血友病Aを対象として開発中です。現在、青年／成人および小児のインヒビター保有患者さんを対象とする第III相国際共同治験をそれぞれ実施中であり、本年中にインヒビター非保有患者さんを対象とする第III相国際共同治験および4週1回投与の第III相国際共同治験も開始する予定です。

なお、ACE001JP試験の患者パートの結果については、本年5月にThe New England Journal of Medicine（NEJM）電子版に掲載されています。
http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1511769

【試験デザイン概要】

【試験成績について】

以上