中外製薬株式会社（本社：東京、代表取締役社長 CEO：小坂 達朗）は、抗血液凝固第IXa/X因子ヒト化二重特異性モノクローナル抗体 血液凝固第VIII因子機能代替製剤「ヘムライブラ^®皮下注30 mg、同60 mg、同90 mg、同105 mg、同150 mg」［一般名：エミシズマブ（遺伝子組換え）］（以下、ヘムライブラ）に関して、血液凝固第VIII因子に対するインヒビター非保有の血友病Aに対する週1回、2週に1回または4週に1回の皮下投与による出血傾向の抑制について、本日、厚生労働省より承認を取得したことをお知らせいたします。あわせて、血液凝固第VIII因子に対するインヒビター保有の血友病Aに対する2週または4週に1回の用法・用量の追加も承認されました。なお、今回の追加承認により、本剤の効能・効果は「先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制」となりました。

　上席執行役員 プロジェクト・ライフサイクルマネジメント共同ユニット長の奥田 修は、「ヘムライブラは、当社独自の抗体改変技術により、アンメットメディカルニーズの解決を目指したファーストインクラスの薬剤です」と述べるとともに、「今回の承認により、インヒビターの有無によらず、1週、2週または4週間隔での皮下投与という用法・用量でお使いいただくことが可能になります。中外製薬は、様々なニーズに応じて適切にヘムライブラをご使用いただけるよう、最善のソリューション提供に努めてまいります」と語っています。

　なお、本承認は、HAVEN 3試験（NCT02847637）およびHAVEN 4試験（NCT03020160）の成績に基づいています。HAVEN 3試験は、血液凝固第VIII因子に対するインヒビターを保有しない12歳以上の血友病Aの方々を対象に、ヘムライブラを週1回または2週に1回皮下投与した第III相国際共同治験です。HAVEN 4試験は、血液凝固第VIII因子に対するインヒビター保有／非保有の12歳以上の血友病Aの方々を対象に、4週1回のヘムライブラ定期投与の有効性、安全性および薬物動態を検討した第III相国際共同治験です。

上記本文中に記載された製品名は、法律により保護されています。

【本承認後の添付文書情報】
効能・効果
先天性血液凝固第VIII因子欠乏患者における出血傾向の抑制

＜効能・効果に関連する使用上の注意＞
本剤は、血液凝固第VIII因子に対するインヒビターの有無によらず有効性が確認されている。

用法・用量
通常、エミシズマブ（遺伝子組換え）として1回 3 mg/kg（体重）を1週間の間隔で4回皮下投与し、以降は以下のいずれかの用法・用量で皮下投与する。

• 1回 1.5 mg/kg（体重）を1週間の間隔
• 1回 3 mg/kg（体重）を2週間の間隔
• 1回 6 mg/kg（体重）を4週間の間隔

＜用法・用量に関連する使用上の注意＞
本剤は、出血傾向の抑制を目的とした定期的な投与のみに使用し、出血時の止血を目的とした投与は行わないこと。

【参考情報】
HAVEN 3試験結果について
2017年11月20日発表プレスリリース
https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20171120151500.html

HAVEN 4試験結果について
2017年12月7日発表プレスリリース
https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20171207150000.html