• Risdiplamは、小児で主に診断される稀少で衰弱性の遺伝性疾患であるSMAのI、IIおよびIII型に対する治療薬として初めての経口製剤となる可能性があります
• 欧州医薬品庁のPRIMEとは、既存薬を超える重要な治療上のメリット、あるいは治療選択肢のない患者さんへのベネフィットをもたらす可能性のある薬剤に与えられるものです
• 現在、risdiplamではSMAの全てのタイプを対象とした3つの多施設国際共同試験が行われています

　ロシュ社は12月17日、欧州医薬品庁（EMA）が脊髄性筋萎縮症（SMA：spinal muscular atrophy）の治療薬として開発中の経口薬risdiplam（RG7916）をPRIME（PRIority MEdicines）指定したことを発表しました。EMAによるPRIME指定は、有望な医薬品に関するデータ創出および開発を支援することを目的とし、規制当局による迅速審査につながることから、その医薬品を患者さんにより早く提供できる可能性があります。Risdiplamは、経口製剤のsurvival motor neuron（SMN）2遺伝子スプライシング修飾薬であり、SMAのI、IIおよびIII型に対して運動機能の改善が示されました。SMAは、多臓器疾患で、SMNタンパク質の欠乏は、中枢神経系以外の多くの組織やその細胞に影響を及ぼす可能性があることを示唆する臨床エビデンスが増えています¹⁾。Risdiplamは全身に分布し、中枢神経系および全身のSMNタンパク質濃度を増加させるよう設計されています²⁾。

【参考情報】
ロシュ社は脊髄性筋萎縮症におけるrisdiplamの新たな成績を世界筋学会にて発表（2018年10月16日発表プレスリリース）
https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20181016150000_773.html

国内から、第II相国際共同試験（FIREFISH、SUNFISH）に参加しています。

参考文献
1) Kolb SJ and Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015; 33: 831-46
2) Ratni H et al. Discovery of risdiplam, a selective survival motor neuron-2 (SMN2) gene splicing modifier for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). J Med Chem. 2018; 61: 6501-17

以上