• FIREFISHの用量設定パートの中間成績から、1型SMAの乳児において、補助なし座位獲得を含む運動マイルストーンを達成することが示されました
• SUNFISHの用量設定パートの中間成績から、2型および3型SMAにおいて運動機能の改善が示されました
• 試験中止につながる薬剤関連の安全性の所見は、現時点で確認されませんでした

　ロシュ社は3日、脊髄性筋萎縮症（SMA：spinal muscular atrophy）の治療薬として開発中のrisdiplam（RG7916）について、主要な試験であるFIREFISHおよびSUNFISHの用量設定パートの中間成績を発表しました。1型SMAを対象としたFIREFISH試験において、14名の乳児のうち、8ヵ月の投与後に支えなしで安定な座位をとることができた3名（21％）を含む6名（43％）が、補助の有無に関わらず座位をとることができるようになりました。さらに、4名（29％）が寝返り、7名（50％）が足蹴り、および6名（43％）が首が座ることができるようになりました。2型および3型SMAを対象としたSUNFISH試験において、12ヵ月の投与後の30名中の70％で運動機能の改善が認められました。

　これらの成績は、アルゼンチン・メンドーサで開催された第23回世界筋学会年次総会で発表されました。ロシュ社は、経口のSMN2スプライシング修飾剤であるrisdiplamについて、SMA財団およびPTCセラピューティクスの協力のもと、臨床試験を実施しています。

Risdiplamについて
　Risdiplamは、全身に分布し、中枢神経系および全身のSMN（survival motor neuron）タンパクレベルを増加させるように創製された経口投与可能な臨床開発中の薬剤です。Risdiplamは、運動神経および筋肉機能をよりよくサポートするため、SMN2遺伝子がより機能的なSMNタンパクを産生するように設計されています。
　ロシュ社は、SMA財団およびPTCセラピューティクスの協力のもと、risdiplamの臨床試験を実施しています。現在、risdiplamではSMAの患者さんを対象とした以下の3つの多施設共同臨床試験が行われています。

• FIREFISH試験：生後1～7ヵ月の1型SMA乳児を対象としたオープンラベル試験
• SUNFISH試験：2～25歳の小児および若年成人の2型および3型SMAを対象とした二重盲検プラセボコントロール試験
• JEWELFISH試験：臨床試験の一部でSMNを標的とした治療を受けたことのある12～60歳の2型または3型SMA患者さんを対象としたオープンラベル探索試験

　発症前のSMAを対象としたRAINBOWFISH試験が、2019年初頭に開始される予定です。

　国内からも、第II相国際共同試験（FIREFISH、SUNFISH）に参加しています。

以上